據(jù)《美國(guó)血液病年會(huì)論文集(1999)年》載 list等報(bào)告,氨磷汀(amifostine,磷酸化氨基硫醇)是一種在體外實(shí)驗(yàn)中能夠促進(jìn)造血祖細(xì)胞生長(zhǎng)并延長(zhǎng)其存活的**,近期已被用于臨床。美國(guó)、德國(guó)和希臘的3項(xiàng)ⅱ期臨床研究證實(shí),氨磷汀****骨髓增生異常綜合征的良好效果。
來(lái)自美國(guó)的結(jié)果顯示,可評(píng)價(jià)的75/117例骨髓增生異常綜合征病人分別診斷為:頑固貧血(ra,4例),伴有環(huán)狀鐵粒幼細(xì)胞的頑固貧血(rars,23例),有過(guò)多未成熟細(xì)胞的頑固貧血(raeb,37例),轉(zhuǎn)化中的raeb(raeb-t,4例)和慢性髓單核細(xì)胞白血病(cmml,4例)。都具有不同程度的貧血、中性粒細(xì)胞和血小板增少。**方法:氨磷汀200mg/m2或400mg/m2,iv,3次/周×3周,停2周為1療程,**無(wú)效應(yīng)者可加大劑量。
結(jié)果表明,36%(27/75例)病人出現(xiàn)了一系或多系的血液學(xué)改善,中性粒細(xì)胞**數(shù)和血小板增加的中位值分別為2900/mm3和60000/mm3,9/45例病人減少了一半以上的紅細(xì)胞輸注,1/7例病人可完全不輸血小板。骨髓活檢形態(tài)學(xué)檢查顯示,46例病人中有10例原始粒細(xì)胞和8例環(huán)狀鐵粒幼細(xì)胞降低50%,總共16例病人骨髓形態(tài)學(xué)有效。骨髓形態(tài)學(xué)有效與血液學(xué)有效高度相關(guān)(p=0.0002),例如16例骨髓形態(tài)學(xué)有效病人中12例出現(xiàn)外周血血象的改善。氨磷汀**的副作用通常為輕到中度。*常見(jiàn)者為乏力、惡心、嘔吐,與劑量相關(guān)。75例病人中有2例進(jìn)入aml階段。
德國(guó)和希臘的小規(guī)模臨床研究也取得了類(lèi)似的血細(xì)胞增加的結(jié)果。希臘學(xué)者還對(duì)**前后病人骨髓造血細(xì)胞短期培養(yǎng)進(jìn)行了分析。結(jié)果顯示,6/12例粒細(xì)胞巨噬細(xì)胞集落形成單位(cfu-gm)數(shù)增加1.3~9.6倍,平均增加3.6倍,3例病人中性粒細(xì)胞**數(shù)升高;紅細(xì)胞系突變形成單位(bfu-e)數(shù)增加1.6~10倍,平均增加4.7倍,其中2例病人bfu-e升高發(fā)生在血紅蛋白上升之前。
上述臨床研究證明,氨磷汀對(duì)于骨髓增生異常綜合征的外周血細(xì)胞減少有顯著的升高作用,對(duì)骨髓原始粒細(xì)胞和環(huán)狀鐵粒幼細(xì)胞有確切的降低作用,有望成為一種**骨髓增生異常綜合征的有效**。